Uma droga experimental para o autismo será testada mais extensivamente no próximo ano por pesquisadores da UC San Diego e UCLA, onde um pequeno ensaio clínico mostrou sinais precoces de eficácia em 2017.  Pesquisadores da UCSD e UCLA testarão a droga em 20 meninos, que receberão três infusões durante três meses. Cada um será emparelhado com um menino semelhante em um grupo de controle que não receberá o medicamento, para um total de 40 meninos.

Espera-se que garotos de 5 a 15 anos participem, disse o Dr. Robert Naviaux, pesquisador da UCSD que lidera o estudo. O julgamento se concentra nos meninos porque eles são muito mais propensos a desenvolver autismo do que as meninas. Se as meninas fossem incluídas, o tamanho do estudo teria que ser dobrado, tornando-se proibitivamente caro, disse ele. Mas as meninas devem ser incluídas em testes posteriores.

A droga é conhecida como suramin, um medicamento centenário para a doença do sono. No primeiro ensaio, cinco meninos que receberam uma única infusão de suramina mostraram uma melhora notável na interação social e função. Essa melhora diminuiu ao longo de dois meses, embora algumas habilidades, como amarrar cadarços e novas palavras de leitura aprendidas, permanecessem.

Garotos tratados começaram a conquistar novos marcos, como engajar-se ativamente em novos idiomas, jogos sociais como tag, experimentar novos alimentos e assumir novos interesses em música, dança, esportes e ciência. Dois dos garotos que não eram verbais falaram as primeiras frases de suas vidas depois de uma semana.

Naviaux também está conduzindo um estudo separado que procura prever o risco de autismo no nascimento. Numerosos esforços estão em andamento para encontrar tais evidências preditivas porque quando nas crianças mais velhas em risco são identificadas, melhores são os resultados da terapia.

O estudo examinará os resultados dos testes de rotina realizados no nascimento e procurará assinaturas bioquímicas de um desequilíbrio metabólico relacionado ao autismo, juntamente com a história familiar. Um total de 250 famílias estão sendo procuradas.

Para se qualificar, as crianças devem ter entre 3 e 10 anos de idade, nascidas na Califórnia, nascidas de uma gravidez a termo e não readmitidas no hospital no primeiro mês após o nascimento. Além disso, as crianças devem ter sido diagnosticadas com transtorno do espectro do autismo ou uma criança com desenvolvimento típico que não está tomando medicamentos prescritos. A triagem e inscrição podem ser realizadas on-line; não há necessidade de uma visita pessoal.

Ambos os estudos surgem da pesquisa de Naviaux sobre a disfunção metabólica como uma possível causa de autismo e doenças crônicas. Sua hipótese é que a resposta de perigo celular normal, ou CDR, fica presa, deixando as células em um estado de mau funcionamento. Essa resposta é parte de um processo de cura natural que as células lesadas passam.

Naviaux pesquisou a farmacologia de mais de 2.000 medicamentos já aprovados para encontrar aqueles que poderiam remover o obstáculo da CDR que encontrou no autismo. Suramin foi a única droga que teve a atividade desejada.

Para obter informações sobre os estudos sobre autismo, visite http://naviauxlab.ucsd.edu/study/. Para mais informações gerais sobre a pesquisa do laboratório de Naviaux, visite naviauxlab.ucsd.edu. Informações sobre o próximo julgamento suramin também serão postadas lá.

Fonte: http://www.sandiegouniontribune.com/business/biotech/sd-me-naviaux-autism-20180912-story.html

Categoria:
Genética, tecnologia
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  1. Esperei tanto por esse segundo teste ! Creio !

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